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その他の血液疾患

がんの臨床試験において、最も意味のあるエンドポイントは全生存期間(OS)ですが、OSの結果を得るには大きいサンプルサイズで長期間観察する必要があるため、臨床開発コストが高額で新薬の導入までに時間がかかります。
骨髄不全症候群は単一あるいは複数系統の造血能に異常が生じた結果、末梢の汎血球減少をきたす一 連の 疾 患を指し、造 血幹 細 胞や造血前駆細胞の遺伝性変異が原因となる先天性BMFと、免疫応答の異常、薬剤やウイルスによる直接的もしくは間接的なHSC傷害が原因となる後天性BMFに分けられます。
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